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    2012年1月月FDA批准上市新药ivacaftor
    2012-02-01 17:54:01 来源:有机化学网 浏览:4753

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    罕见型囊性纤维化治疗药获准

    美国FDA于 1月31日批准Kalydeco(ivacaftor)治疗一种囊性纤维化跨膜传导调节因子(CFTR)基因G551D突变的罕见型囊性纤维化(CF),年龄6岁及以上患者。

    CF是一种严重的遗传性疾病,影响肺和其它器官,最终导致过早死亡。它是由于一种基因突变(缺陷)所致,该基因编码在体内调节离子(如氯离子)和水的转运的被称为CFTR的一种蛋白质。氯化物和水转运的缺陷导致形成稠厚的粘液并积聚在肺部、消化道及身体的其它部位,引起严重的呼吸道和消化道问题,以及其它并发症,如感染和糖尿病。
        在美国约有3万名CF患者,它是高加索人群最常见的致命遗传性疾病。该人群约有4%或大约1200人罹患CF,他们有G551D突变。

    FDA专员Margaret A. Hamburg博士指出:“Kalydeco是对有特定基因组分的患者靶向药物个性化治疗一个很好的例子,制药公司和患者群体通力合作得以使Kalydeco开发获得成功?!盕DA启动优先审查程序在大约3个月内审查和批准了Kalydeco。Kalydeco被确定为罕用药。

    G551D突变患者服用Kalydeco,每日两次,随含脂肪食物服用每天两次,以利于更好发挥效果,并改善患者肺功能和CF的其它方面,如增加体重。

    “Kalydeco是首个用于针对囊性纤维化病因,有缺陷的CFTR蛋白靶向治疗药物,”FDA药物评价和研究中心主任Janet Woodcock博士表示:“这是治疗囊性纤维化的一个突破,因为目前的治疗方法只是着眼于这种遗传性疾病的症状?!?BR>    涉及213名患者的两项为期48周安慰剂对照的临床研究对Kalydeco治疗G551D突变的CF患者的安全性和疗效作了评价,一项患者年龄为12岁及以上;另外一项患者年龄为6岁至11岁。在这两项研究中Kalydeco治疗使肺功能显著和持续改善。

    Kalydeco仅对G551D突变CF患者有效。对于在CFTR基因中存在两个F508突变拷贝的CF患者没有效果。如果患者的突变状态未知,应该先做FDA批准的CF突变试验,以确定是否存在G551D突变,然后确定是否适合使用 Kalydeco治疗。
        Kalydeco最常见的副作用包括上呼吸道感染、头痛、胃痛、皮疹、腹泻、和头晕。
        Kalydeco又美国Vertex制药公司生产。

    英文名 VX 770
    别名 Ivacaftor; N-[2,4-Bis(tert-butyl)-5-hydroxyphenyl]-1,4-dihydro-4-oxo-3-quinolinecarboxamide
    产品名称 VX 770; N-(2,4-二叔丁基-5-羟基苯基)-1,4-二氢-4-氧代-3-喹啉甲酰胺
    copyRight
    分子结构 VX 770, N-(2,4-二叔丁基-5-羟基苯基)-1,4-二氢-4-氧代-3-喹啉甲酰胺, CAS #: 873054-44-5
    分子式 C24H28N2O3
    分子量 392.49
    CAS 登录号 873054-44-5
     
    物理化学性质
    密度 1.187

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